基因治疗，一个往往出现在科幻小说中的名词，如今正在走入人们的生活。
全世界正在掀起一股基因治疗的热潮，海外基因治疗药物层出不穷。
很可惜，华夏的基因治疗药物当年虽然拔得头筹，却由于内部原因，沉寂了足足二十年, 至今仍然缺席这一举足轻重的医疗战场。
基因疗法的设想其实出现得很早，早在1972年，就有这方面的设想，当时的设想是通过基于dNA的药物，将健康的基因插入细胞中以替代致病基因变体。
设想很美好，现实却很残酷, 经历过数十年的实验失败, 路线探索, 甚至一些病人的死亡，这一路走来，坎坷异常。
全世界第一个基因治疗的药物‘今又生’其实是在2003年于华夏上市的，是一款抗肿瘤基因治疗药物，当时可谓是石破天惊。
但是由于后续临床开发缺钱引入资方，陷入科学家和企业家的专利争夺战，长期的内耗彻底摧毁了这款首发药，至今已是昨日黄花。
2014年第二款基因治疗药物在欧罗巴首发上市，用于治疗罕见遗传病脂蛋白脂肪酶缺乏症，但是由于该病患者太少，发病率仅为百万分之一，而售价又高达100万美元，上市后仅仅售出一例，因此四年后就退市了。
2017年，鹰国市场首个体内基因疗法药物获得FdA批准, 标志着基因治疗时代的正式来临。
在此之后，基因治疗药物的上市步伐迅速加快。
基因治疗涵盖细胞治疗，基因治疗以及核酸疗法，如今全世界已经有超过20款基因疗法上市, 用于癌症，病毒感染，以及遗传性疾病等方面的治疗。
经过近半个世纪，基因疗法已经从概念变成现实。
根据预测，基因治疗的全球市场规模从2017年的10亿美元，短短几年时间，市场规模将增长44倍，在未来两年内达到440亿。 在过去以及未来的数年中，基因治疗已经成为，并将继续成为最受关注的制药领域之一。 无数的患者都将从中受益，面对如此盛况，人们甚至可以把想象力放得更远，去畅想一下真正的未来 那个只会出现在科幻小说中的未来，也许正在现实复刻，并朝着一个人们无法想象的方向飞驰而去。。 “啪啪啪”，一阵热烈的掌声响起来。 一个个员工从座位上站起来，激动地鼓着掌。 他们刚才看到国外科研团队做出的基因组学成就，一个个心潮澎湃，恨不能自己也做出这样的成就。 每个生物学子，心中最大的梦想是什么？ 难道不是解开基因的密码，揭开生命之谜吗？ 而现在，整个世界都朝着这个目标，迈出了坚实的一步。 他们，也要乘风而起，追赶上这股浪潮，在风口上翱翔起舞。 一片片满怀期待的目光看向了唐缺。 他站在正中央，手中拿着一个dNA双螺旋结构模型。 在掌声中，他已经冷静了下来，看向簇拥在四周的人群。 “好了，我已经宣战了，你们有什么想法和问题？” 员工们你看看我，我看看你，面面相觑。 他们已经在唐缺手下干了一段时间，但有时候还是跟不上领导弯路飙车般的思路。 虽然这番宣言听起来让人热血沸腾，但是能不能说说细节，具体朝哪个方面使劲似乎也不是他们能决定的吧。 一个文质彬彬的男青年举起手来：“唐博士，我有几个问题。请问我们已经有了目标吗？该从哪一种罕见病开始呢？” “我们挑选目标疾病是不是应该有一个标准，比如从病人最多的罕见病开始，或者还是从其他方面？” “仿制药部门正在研发许多罕见病的药物，我们是不是要多跟他们交流一下。” 唐缺用欣赏的眼光看着他，点点头：“蒋开，你提的问题很好。证明你有自己的思考，非常难得，让人欣赏。” 他举起一根手指，缓缓道：“目标我已经选好了。” “至于选择标准，很简单，我们先摸着友商过河，模仿他们的治疗路径，给药途径，然后进行改进，等到大家都手熟了，上岸了，再开始自由奔跑。” “现在市场上大约有20余种药物，我们先从最成熟，价格最贵的开始。” “仿制药那边没有技术含量，都是在搞小分子药物，跟我们要研究的生物大分子药物不一样，方向都不一样，他们治标，我们治本。” “你们可以跟他们交流除了研发之外的其他方面。” “好了，现在大家应该都有所了解了。” “我还有一个问题要问你们，”唐缺将竖起的手指放到面前，犀利的眼神扫射着全场。 “谁能告诉我，当今世界，最昂贵的药物是什么？” 现场瞬间陷入沉寂。 过了几秒钟，一个戴着眼镜的小个子男人向四周望了望，怯怯地举起了手：“我，我知道。” 唐缺失望地摇摇头，声音异常冷酷：“我提了问题，知道你就说出来。” 他忽然大声喝道：“在我这里做事，要直接，你们懂吗？” 稀稀拉拉的声音响起：“懂。” 唐缺眼睛一瞪：“放屁，声音这么小。我听不见！” 全场瞬间高呼：“我懂！” 小个子眼镜男也挺起胸膛，大声喊道：“我们懂！” 唐缺大声鼓起掌来：“好，这才够劲，这才爷们，这才疯狂。” “现在你们告诉我，全世界最贵的药物是什么？” 他又大声问道，这次使出了全身的力气，震耳欲聋的声音如一阵风般，在现场席卷而过。 所有人昂首挺胸，大喊出声：“Zolgensma。” “哪家公司？治的什么病？” “诺华，脊髓性肌萎缩症SmA。” 每个人的肺就像风箱一样扇动，大声将这几个名字喷吐出来。 当说出来以后，他们就盯着唐缺看，等待他继续往下说。 唐缺将手放在耳边，扇了扇风，侧耳问道：“价格呢？我没听到价格。” 小个子眼镜男第一个脱口而出，一个个字像机关枪一样从他口中吐出。 “售价高达210万美元，合计人民币1400万元左右。” 唐缺这次看向他，点了点头：“很不错，有长进，下次知道答案直接说出来，不要浪费任何口水。” 小个子眼镜男紧张地咽了咽唾沫，点点头，紧闭双唇，没有再说话。 唐缺双手抱胸，继续说下去。 “脊髓性肌萎缩症（SmA）是一种非常罕见的神经肌肉遗传疾病，全世界仅有约人患病。诺华公司开发的这款疗法，是通过腺相关病毒（AAV）将正确的人类SmN1基因递送到患者体内细胞中，从而恢复患者的运动能力。” “这是真正的基因治疗药物，只需要一针，就能彻底治愈患者。” “这款药物目前并未在国内上市，但是已经获得了药监局的临床试验申请。” “由于效果太好，它的市场销售在不断增长，去年达到了13亿美元。” “但是这并不是唯一一款治疗SmA疾病的药物，全球共有三款SmA治疗药物上市，其他两款已经在国内上市了。” “价格同样非常昂贵，但是比诺华那款要便宜一些。” “大家对去年的70万一针天价药事件可能还有一点印象吧。这款药物就是渤健治疗SmA的反义寡核苷酸药物Spiraza。” “它已经在国内上市两年多，患者需要腰椎刺穿的方式终身给药，之前价格太贵，一直卖得不好，后来经过谈判进入医保目录，原本70万一针降到了3万一针。这样下来，患者第一年治疗费用为10万左右，后续每年还需要5万，报销之后，应该会更低。” “最后一款是罗氏的Evrysdi，这是一款口服药物，同样非常昂贵，在国内定价为6万一瓶，目前还没有进入医保，一个儿童每年的治疗费用大约在四五十万左右。” 唐缺突然面色一肃：“我唐某人最看不惯的就是天价药，渤健能降价，罗氏和诺华为什么不能降价？” “价格贵的这么离谱，一针1400万，简直就是离谱他妈给离谱开门，离谱到家了。” “这其中就没有垄断的原因吗？药企需要利润，但是不应该这么离谱。” 唐缺摇摇头，深深吐出一口气：“科技的发展，能把成本打下去。现在，就让我们来做这个成本杀手吧，华夏制造，向来就有这个光荣传统。” “我们的目标，就是研发出自己的SmA基因药物，把这些天价药从高处打下来，恢复它们的使用价值，让其回归药品的本质——治病救人。” “只有人们吃得起的药物才是好的药物，才应该成为我们的目标。” “一款药物，如果没有病人用得起，或者只有极少数人用得起，那它来到这个世界又有什么意义呢？”